诺华近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准达拉非尼和曲美替尼联合用于治疗1岁及以上需要全身治疗的BRAFV600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿童患者。FDA还批准了达拉非尼和曲美替尼的液体制剂，标志着首次开发出一种BRAF/MEK抑制剂用于小至一岁的患者。这一批准使得达拉非尼和曲美替尼成为首个获批用于治疗BRAFV600ELGG儿童患者的联合靶向疗法。
基于临床试验TADPOLE的结果，达拉非尼和曲美替尼方案的总缓解率(ORR)为47%，中位无进展生存期(mPFS)为20.1个月，而对照组标准治疗的ORR为11%，mPFS为7.4个月1,2
达拉非尼和曲美替尼的液体制剂也获得批准，以便于多种适应症给药
EricBouffet博士
加拿大多伦多儿童医院高级助理研究员
TADPOLE临床试验首席研究员
儿科肿瘤研究对于发现新的治疗方法至关重要，基于患者肿瘤的独特遗传特征开发靶向治疗是儿科癌症治疗的未来。
LGG是最常见的儿童脑部肿瘤。BRAFV600突变存在于15-20%的儿童LGG中，并且与不良的生存结局和对化疗反应较差相关3。BRAF突变已被确定为多种实体瘤中癌症生长的驱动因素，并且通常治疗选择有限3,4。
此次FDA批准达拉非尼联合曲美替尼是基于2期和3期临床试验TADPOLE的结果，该试验显示随机接受达拉非尼联合曲美替尼治疗的患者的总缓解率（ORR）出现了统计学显著改善，为47%（CI：35-59%），而随机接受化疗的患者为11%（CI：3-25%）。在18.9个月的中位随访期内，达拉非尼联合曲美替尼组的中位无进展生存期（PFS）为20.1个月（CI：12.8个月-无法估计），而化疗组为7.4个月（CI：3.6-11.8个月，风险比=0.31(CI:0.17-0.55，p<0.001)。
RogerPacker博士
美国国家儿童医学中心
神经科学与行为医学高级副总裁
在低级别胶质瘤患者中检测基因突变比以往任何时候都更重要。此次FDA的批准可能为携带BRAFV600E低级别胶质瘤的儿童患者提供新的希望，这有可能改变医疗服务提供者治疗这些儿科患者的方式，与化疗相比提供了显著的进步。
ReshemaKemps-Polanco
诺华美国肿瘤学执行副总裁
达拉非尼联合曲美替尼的这一新适应症是BRAFV600E突变年轻脑部肿瘤患者潜在的新标准治疗选择，该方案专门针对该类人群设计。我们感谢参与导致这一批准的临床试验的家庭，他们的勇敢为患有这种严重脑部肿瘤的儿童带来了新的希望。
关于达拉非尼联合曲美替尼双靶治疗
达拉非尼联合曲美替尼双靶治疗通过阻断BRAF和MEK激酶相关的信号来减缓肿瘤生长，而BRAF和MEK激酶与多种癌症的发展相关1，2，3，4。
文章来源：药智新闻
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