首款青少年斑秃疗法来了！可恢复80%头发生长

10月19日，NMPA批准了辉瑞的利特昔替尼胶囊新药上市申请，用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。辉瑞曾指出，该药是FDA首款批准用于重度斑秃青少年（12岁+）的治疗药物。

本次获批基于一项名为ALLEGRO的IIb/III临床试验，针对斑秃适应症，23%接受50mg利特昔替尼治疗的患者在6个月后头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20），而安慰剂组仅为1.6%。安全性方面，与第一代泛JAK抑制剂相比，利特昔替尼在降低毒性方面更有优势，仅4%使用利特昔替尼的患者所报告最常见不良事件包括头痛、腹泻、痤疮、皮疹和荨麻疹。

不区别于年龄、性别和种族，斑秃是仅次于雄激素脱发的第二大常见脱发类型，全球约有1.47亿斑秃患者，中国患者约400万人。既往研究表明，斑秃是由免疫介导引起，涉及JAK-STAT通路激活和增殖自身反应性T细胞的细胞因子。

利特昔替尼正是一款日用口服JAK3/TEC抑制剂，可抑制造成脱发的免疫细胞内信息通路来达到治疗斑秃的效果。2023年6月，利特昔替尼就曾获得FDA批准，并于此前被授予突破性疗法认定。3个月后，该药还成功登录欧洲。根据FiercePharma的报道，该药的年费用约为4.9万美元。

在中国，针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎、斑秃、非节段型白癜风等适应症，利特昔替尼也曾多次被CDE纳入突破性治疗品种。现阶段，利特昔替尼还在开展多项III期临床试验，针对适应症有斑秃、非节段型白癜风等。

囿于独特的机制，斑秃治疗手段十分有限，不少企业在此折戟。2019年，Aclaris开发的JAK抑制剂就曾遭遇II期临床失败。

但临床需求拉升市场，行业分析机构估计，到2026年，全球脱发市场规模将增长至134.4亿美元，这无疑将吸引更多药企入局。2022年6月，FDA批准礼来的Oluminant，打破了这一领域特效药的空白。次年3月，Oluminant被NMPA批准，用于治疗成人重度斑秃。

除已上岸的礼来与辉瑞，艾伯维的JAK1抑制剂乌帕替尼片获CDE新临床试验默示许可，拟开发治疗重度斑秃。目前，乌帕替尼正在开展一项III期临床研究，评估该药治疗成人和青少年重度斑秃的安全性和有效性，并将于今年10月启动。另一家药企ConcertPharmaceuticals的JAK1/2抑制剂CTP-543，在治疗斑秃的的III期临床中，也取得了积极顶线结果。

国内方面，9月11日，泽璟制药披露，其JAK抑制剂杰克替尼治疗重症斑秃的III期临床已经完成入组。该药治疗中重度特应性皮炎、强直性脊柱炎的III期临床试验正在积极推进中；盐酸杰克替尼乳膏在开展治疗轻中度斑秃（外用）和轻中度特应性皮炎（外用）适应症的II期临床试验，也已进入收尾阶段。

走在前列的还有瑞石生物的SHR0302，这款在研产品今年4月针对斑秃III期临床试验完成首例患者给药。此外，先声药业、科伦博泰、微芯生物、再极医药等也在JAK靶点、斑秃领域皆有所布局。