脂质纳米颗粒(LNP)是mRNA药物常用的载体,是一种多组分系统,通常由可电离脂质或阳离子类脂质化合物、辅助脂质、胆固醇、保护剂聚乙二醇-脂质共轭物组成。
目前,BioNTech/辉瑞和Moderna的mRNA疫苗都采用LNP作为运输载体,这是这些疫苗成功的关键要素之一。
用于封装mRNA疗法的LNP新制备将是未来药物开发的重点。Arecor的首席科学官Jan Jezek博士表示,随着mRNA新疗法的出现,LNP也需要新的制备。他告诉GEN:“COVID-19疫苗现在仍不稳定,必须冷冻保存,但是这种冷冻链很难维持。”
另一个创新是将LNP靶向肾脏或中枢神经系统等组织。Jezek解释道,目前市面上的所有产品都以免疫系统为靶点。
他继续说道:“据我所知,虽然很多体外或简单动物模型的研究取得了成功,但还不能证明LNP可以靶向人类特定组织。”
目前的LNP含有一种可电离的阳离子脂质,可与mRNA相互作用并对其进行保护。当LNP到达免疫细胞时,通过“细胞内吞作用”将mRNA递送进细胞。
Jezek指出,“LNP不仅保护了mRNA,还将其递送到需要的地方”。在目前的mRNA疫苗中,mRNA的内化使细胞在其表面表达COVID-19疫苗的刺突蛋白,从而触发对SARS-CoV-19病毒的保护性免疫反应。
有很多方法可以改良LNP,Jezek表示Arecor现在的重点是开发LNP制备。这个决定基于公司现有的工作:为老产品开发新制备。例如一种即用液体,用于替代需要在给药前重新配制的医院药物。
在解释改良制备的好处时,Jezek认为,使用笔式给药方式对病人来说更便捷。
他指出:“过去15年里,这个行业一直以患者为中心。人们越来越关注患者对产品的体验感。”
目前,大型制药巨头和生物技术公司正在开发新一代LNP系统,这种技术递送能力更强、副作用更少,可以帮助mRNA获得更高的稳定性并提高mRNA药物的组织靶向能力。改进后的这种纳米颗粒可以帮助新冠和其他疾病的mRNA疫苗实现更佳的疾病预防效果,同时也可以助力mRNA药物发挥治疗疾病的潜能。
文章来源:药智新闻
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