2021年07月10日讯 /生物谷BIOON/ --渤健（Biogen）与合作伙伴卫材（Eisai）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Aduhelm（aducanumab-avwa）100mg/ml注射液标签更新。此次更新包括对适应症和用法部分（第1节）增加了一些内容，以强调临床试验中研究的疾病阶段（斜体下划线加粗标黄部位为更新内容）：
Aduhelm适用于治疗阿尔茨海默氏症（AD）。Aduhelm应首先对有轻度认知障碍或轻度痴呆的早期疾病阶段的AD患者进行开始治疗，这是在临床试验中进行治疗的人群。目前尚无Aduhelm在所研究疾病阶段的更早期或更晚期进行治疗的安全性或有效性数据。这一适应症是基于接受Aduhelm治疗的患者中所观察到的β淀粉样斑块的减少而通过加速批准程序获得批准。针对该适应症的继续批准，可能取决于确证性临床试验中临床益处的验证。
渤健研发主管Alfred Sandrock表示：“根据我们与处方医生、FDA、患者权益倡导者的持续对话，我们提交了这个标签更新，目的是进一步澄清在支持批准的3项Aduhelm临床试验中所研究的患者群体。随着临床实践适应这一重要的首创治疗方案，我们承诺将继续倾听社区的需求。”
这项更新通过强调Aduhelm临床试验中所研究的疾病阶段的信息来澄清适应症。渤健与卫材之前已对研究人群的信息进行了交流，包括在2021年6月23日发布的公司声明中。
AD是一种不可逆转的、进行性的大脑疾病，它会慢慢破坏人的记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚，但它的特点是大脑的变化，包括淀粉样斑块和神经原纤维（tau）缠结，导致神经元及其联系的丧失。这些变化影响一个人的记忆和思考能力。
今年6月，Aduhelm获得美国FDA加速批准，用于治疗AD。Aduhelm代表着同类首个被批准用于治疗AD的药物，是自2003年以来批准治疗AD的首个新疗法，也是第一个针对AD基础病理生理学的疗法。
Aduhelm三项临床研究数据：显著减少大脑中β淀粉样斑块
研究人员在3项单独的临床研究（研究1：NCT02484547；研究2：NCT02477800；研究3：NCT01677572）总计3482例患者中评估了Aduhelm的疗效。这些研究包括对AD患者进行的双盲、随机、安慰剂对照剂量范围研究。接受Aduhelm治疗的患者，淀粉样β斑块有明显的剂量和时间依赖性减少，而对照组的患者β淀粉样斑块没有减少。
这些结果支持了Aduhelm的加速批准，该批准基于大脑中淀粉样β斑块减少的替代终点，这是AD标志性特征。研究中，使用正电子发射断层扫描（PET）成像对淀粉样β斑块进行定量，以估计预计受到AD病理学广泛影响的大脑区域的复合物中的淀粉样β斑块水平，并与预计不会受到这种病理学影响的大脑区域进行了对比。
原文出处：FDA Approves Updated ADUHELM™ Prescribing Information to Emphasize Population Studied in Clinical Trials
来源：生物谷Bioon.com
