Jazz制药公司董事长兼首席执行官Bruce Cozadd表示：“我们很高兴，随着今天的批准，Xywav将成为第一种也是唯一一种治疗特发性嗜睡症的药物。这是一种独特的疾病，会对患者的生活产生重大影响。Xywav是一种有意义的治疗方法，3期临床试验的统计学显著结果表明了这一点。
随着这项批准，我们很自豪能够巩固我们在睡眠医学方面的领先地位，并且正在扩展Xywav嗜睡症适应症的范围，将这种治疗方法应用于特发性嗜睡症成人患者群体，这些患者之前没有FDA批准的选择。这一里程碑体现了我们以患者为中心的研发战略和内部开发能力，并强调了羟丁酸盐是Jazz的关键增长机会。通过这次发布，我们将在2年内实现5次产品发布的目标。”
此次新适应症批准，基于一项多国、双盲、多中心、安慰剂对照、随机停药3期研究的结果。该研究评估了Xywav治疗特发性嗜睡症（IH）成人患者的疗效和安全性。入组研究的患者表现为白天过度嗜睡，这是特发性嗜睡症人群的典型特征。
研究设计包括长达14周的滴定和优化期，2周的Xywav稳定剂量期，随后进行1:1随机分组接受Xywav或安慰剂治疗2周。在完成双盲、安慰剂对照治疗期后，患者进入24周的开放标签安全扩展期。
所有患者在开放标签滴定期接受Xywav治疗，观察到Epworth嗜睡量表（ESS）有临床意义的改善。研究的随机撤药部分共入组了115例患者，测量了主要终点ESS和关键次要终点患者总体变化的印象（PGIc）和特发性嗜睡症严重程度量表（IHSS）。
服用Xywav的患者在ESS、PGIc和IHSS方面显示出具有临床意义的疗效维持，而服用安慰剂的患者相比Xywav病情恶化具有高度统计学意义：ESS（p<0.0001）、PGIc（p<0.0001）、IHSS（p<0.0001）。该研究中的安全性与Xywav已知的安全性一致，在该人群中没有观察到新的安全信号。
原文出处：Jazz Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of Xywav® (calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates) Oral Solution for Idiopathic Hypersomnia in Adults
文章来源：首个特发性嗜睡症(IH)药物！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav(羟丁酸钙镁钾钠)获美国FDA批准新适应症!，生物谷
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